新药研制不再强制要求动物试验-FDA Modernization Act 2.0_莱德伯特（北京）生物科技有限公司

新药研制不再强制要求动物试验-FDA Modernization Act 2.0

2024-10-09

长期以来，动物试验是一种药物获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的必要条件。制药公司每年使用数以万计的动物进行此类测试。然而，每 10 种进入人体临床试验的药物中就有 9 种以上因为不安全或无效而失败[1]，意味着动物实验并无法准确预测人类对药物的反应。加之使用动物的时间、费用和伦理问题，动物实验正在不断受到冲击和挑战。这种局面正即将被改变。

FDA Modernization Act 2.0

美国于 2022 年 12 月正式批准生效了 FDA Modernization Act 2.0，新规定消除了对所有药物需进行动物试验的古老规定，将不再强制要求药物进入临床实验前需要进行动物试验[2]

在动物实验之外，美国 FDA 支持有科学依据的替代动物实验的方法：如器官芯片技术，来证明药物的安全性和有效性。

Landmark Publication Validates Organ-on-a-Chip Technology for Predictive Toxicology

FDA 的这一里程碑法案的生效，引发了整个行业的诸多思考：下一步是什么？这对我的工作有何影响？作为可能的替代性技术，器官芯片技术能带来什么价值？

同年 12 月，Emulate 公司的首席科学官 Lorna Ewart 博士及其同事发表了一项迄今为止最大规模的器官芯片对多种药物毒性的预测价值研究，强调了器官芯片技术的潜力。

这项研究经过同行评议，发表于 Nature 子刊 Communication Medicine[3]。本研究采用了 870 块肝脏芯片，27 种药物以及 3 个供体来源的细胞（研究规模均为业内之最），并且所有数据未经挑选，均为聘请第三方有经验的制药公司专业人员盲法试验分析得出，本研究的结果令人鼓舞。

Emulate 公司的肝脏芯片可正确识别 87%的各种药物造成的肝损伤（Drug Induced Liver Injury, DILI）（图 1），而这些药物曾顺利通过动物实验后进入到临床试验，但后来这些药物表现出肝损伤而被撤回，最终共计造成超过 200 名受试者的死亡。
Emulate 公司的肝脏芯片没有错误地标记任何无毒药物，识别特异性达到 100%。显著优于动物实验模型和传统细胞模型。
Emulate 肝脏芯片也可以有效减少临床试验的次数和提高制药业研发生产力。我们构建了数学模型来量化肝脏芯片因其增强的预测有效性而产生的潜在经济影响。结果表明，广泛采用 Emulate 人体肝脏芯片可以为药物开发行业每年提升超过 30 亿美元的研发生产力。

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图 1：Emulate 肝脏芯片预测毒性的灵敏度优于动物模型和传统 3D 模型

这项迄今为止业界最大规模的器官芯片预测价值的研究表明，将器官芯片纳入药物开发流程可以大大改善药物发现效率，使制药企业能够以更短的时间和更低的成本将更安全、更有效的药物推向市场。同时进一步减少动物的使用，降低对病人的伤害，并为制药业带来数十亿美元的生产力提升。最后，相信随着作为行业风向标的 FDA 现代化法案 2.0 的生效，全球各国取消强制动物试验的法规、指导意见和专家共识也在陆续出台，未来，我们可以期待器官芯片技术带给我们更多的可能，为药物研发和疾病研究赋予新希望。

关于器官芯片技术

器官芯片是一种模仿人体环境的 3D 微流控培养系统，通常由嵌入在硅基聚合物中的空心通道组成，通道中间由一张可拉伸的多孔膜隔开。膜的上下两侧可培养来自大脑、肝脏、肺和肾脏等不同器官来源的细胞，形成接近体内生理结构的组织-组织界面。系统通过操控微流体（主要为培养基）和机械力来模仿体内的动态生理环境。除此之外，也可以在系统内引入如免疫细胞、支持细胞等，提高体外模型的复杂性。最终高度模拟人体器官的生理机构、机械条件和生理功能。目前器官芯片已被证明可开发多种器官和疾病模型，为药物筛选、毒理测试和复杂疾病研究提供无限可能。

关于 Emulate 公司

器官芯片的开创性工作是由哈佛大学 WYSS 研究所的系主任 Donald E. Ingber 院士团队完成的，其在Science发表了器官芯片领域具有里程碑意义的第一个成功的模型：肺芯片[4]。之后，Donald E. Ingber 院士作为共同创始人，成立了 Emulate 公司，将器官芯片技术商业化运行，与更广泛的生命科学界同仁分享这一精妙的器官芯片技术。自成立以来，我们致力于开发高度模拟人体生理特征的器官芯片技术和不同类型的创新应用，以全面了解疾病发生规律和帮助评估药物的真实反应，改善人类健康。目前，Emulate 提供成熟的肝、肾、十二指肠、结肠等芯片解决方案同时支持客户定制化的研究需求（图 2），是全球市场占有率领先的器官芯片品牌，全球系统装机量超过 400 台，已经被全球排名前 20 的药企全部合作引入，采用 Emulate 人体仿真系统发表的文章数已超过 100 篇，在同类产品中大幅领先。

Emulate 相信，人类生物学和器官芯片技术的结合能够点燃人类健康的新时代。

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