基因编辑技术是使人类能够编辑目标基因，实现特定DNA片段的敲除和添加。利用这项技术，我们可以准确地定位基因组中的一个位点，在这个位点剪切目标DNA片段，插入一个新的基因片段。这个过程不仅模拟了基因的自然突变，而且对原始基因组进行了修改和编辑，真正实现了基因编辑。

1、基因功能研究

基因敲除是活体动物验证基因功能必不可少的逻辑环节，但传统的基因敲除方法需要复杂的目标载体构建、ES细胞筛选、嵌合动物模型育种等一系列步骤，成功率受到诸多因素的限制。

即使是技术成熟的实验室，利用传统技术敲除大鼠或小鼠的基因也需要一年以上的时间。而基因编辑这种新技术却不是。基因敲除高效、快速。它是研究基因功能的有力工具。

ZFN技术在大鼠、小鼠、斑马鱼、果蝇、玉米、烟草等模型生物经济物种的细胞或胚胎以及人培养细胞系包括诱导多能干细胞中成功实现了内源性基因的定点突变。其中，已在果蝇、斑马鱼、老鼠等物种中获得了可以稳定遗传的突变体。

2、基因治疗

传统的基因治疗方法是将正常的基因片段导入细胞内代替有缺陷的基因，但这种方法难以精确控制，且毒副作用大。新的基因编辑技术可以在靶部位准确定位、修改或删除基因，从而达到基因治疗的目的。

Bacman等人利用TALEN技术从病人的线粒体中移除患病的DNA。这是TALEN首次被应用于线粒体基因的编辑。本研究有望用于治疗母系遗传的线粒体病。Li等人利用ZFN技术在染色体省的精确定位，实现基因剪切粘贴治疗实验小鼠血友病，避免了传统基因治疗带来的插入突变风险。

3、构造模型动物

基于人类疾病的动物模型对于研究这些疾病的发生和治疗具有重要意义。基因靶向技术是在ES和同源重组技术的基础上发展起来的。模型构建耗时且成本高，模型动物的选择受到胚胎干细胞的限制。

新的基因编辑技术不受ES细胞的限制，具有高效率、高速度、更精确的位点特异性编辑。它可以在多种细胞和生物体的特定部位被切割和修饰。Jaenisch是第一个构建转基因小鼠的人，他和他的同事最近利用CRISPR-Cas系统构建了一个携带特定突变的小鼠模型。

4、改造和培育新品种

传统的动植物品种转化转基因技术是将外源DNA片段插入受体的基因组中，修改基因功能，使其表达优良性状，获得人类需要的品种。基因编辑技术可以进行位点特异性修饰，实现高效定向。

与传统的基于同源重组和胚胎干细胞技术的基因靶向技术相比，新的基因编辑技术保留了位点特异性修饰的特点，可以应用于更多的物种。主要方向和趋势。这可能是治疗肿瘤的终极方法。目前，肿瘤免疫治疗仍处于高速发展时期,有许多问题有待解决，仍未能发现和提出了非常具体的肿瘤，但是莱德伯特（北京）生物科技有限公司的Beacon可以帮助基因编辑技术的发展，使其更高效、构建时间更短和更低的成本。

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